il y a 11 mois, les États-Unis La Food and Drug Administration (FDA) a interrompu l'essai clinique de phase I/II « IGNITE DMD » de Solid Biosciences (SLDB) après qu'un des jeunes patients impliqués dans l'essai ait subi un « événement indésirable grave ». Bien que le patient en question se soit rétabli, qu'aucun nouveau patient n'ait subi d'événements indésirables aussi graves et que la société ait fourni à la FDA « des informations et des mesures destinées à améliorer la sécurité des patients » et des « données liées aux améliorations du processus de fabrication », la FDA a refusé d'autoriser les essais. reprendre en juillet et a demandé à Solid Biosciences de fournir encore plus d'informations sur ses essais et sur les mesures de sécurité qu'elle propose d'ajouter pour remettre les essais sur les rails. Avance rapide de trois mois supplémentaires et — succès ! Jeudi, Solid Biosciences a confirmé que la FDA a « levé la suspension clinique » de ses essais, reconnaissant que la société a « répondu de manière satisfaisante à toutes les questions de suspension clinique ». À l'avenir, la société prévoit de retirer la plupart des capsides virales vides (l'enveloppe protéique qui contient le matériel viral) et de limiter le poids maximum des enfants-patients participant à ses essais à 18 kilogrammes, afin de réduire la charge virale du SGT-001. thérapie à laquelle les patients sont exposés. Comme son nom l'indique, les essais IGNITE DMD de Solid Biosciences visent à ralentir ou à inverser les effets de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), une maladie génétique qui provoque une dégénérescence et une faiblesse musculaires progressives, principalement chez les jeunes garçons âgés de deux ans et plus (ce qui explique le faible poids maximum des participants à l’essai). Le SGT-001 de la société est une thérapie génique qui injecte à un patient un virus modifié, contenant de l'ADN codé pour résoudre les problèmes à l'origine de la maladie. Du moins, c'est ce qui devrait se produire en théorie. Les essais IGNITE DMD sont conçus pour déterminer s'il fonctionne dans la pratique, et grâce au réexamen de la FDA, ces essais seront désormais autorisés à reprendre – probablement au premier trimestre 2021. Dans une note jeudi, l'analyste de Chardan, Gbola Amusa, a confirmé que La décision de la FDA remet le développement du SGT-001 « sur la bonne voie » pour répondre à une opportunité de marché mondial de 50 milliards de dollars. S'il est approuvé, le traitement sera l'une des rares thérapies géniques à avoir été approuvées pour un usage humain dans le monde, plaçant Solid Biosciences dans une position de leader sur ce marché. Et comme les produits de thérapie génique tels que le SGT-001 sont considérés comme « nouveaux, complexes et relativement difficiles à fabriquer », les barrières à l’entrée sur ce marché pour les concurrents seraient importantes. L’analyste considère cela comme une « vaste opportunité » – une opportunité non négligeable. sans risques, mais qui pourrait, si le traitement s'avère efficace, faire passer l'action Solid Biosciences de son prix actuel de 4 $ et passer jusqu'à 12.50 $ ou plus. Soit dit en passant, ce nouvel objectif de prix est plus de deux fois supérieur à celui auquel Amusa valorisait l'entreprise avant la décision de la FDA jeudi, et implique une hausse de 208 % par rapport aux niveaux actuels. Et en fait, Amusa pense qu'« avec des progrès », le traitement « pourrait amener SLDB bien au-delà de notre objectif de prix actualisé de 12.50 $ » – et note à plusieurs reprises qu'au cours des années passées, l'action de Solid Biosciences a même atteint « des sommets de > 50 $/sh, » ce qui implique que l'éventuelle hausse pourrait être encore plus grande que ce qu'il est prêt à postuler aujourd'hui. (Pour consulter les antécédents d'Amusa, cliquez ici) Dans l'ensemble, SLDB détient une note d'achat modéré du consensus des analystes, basée sur 2 notes « acheter » et 1 « conserver ». Les actions se vendent à 4.06 $ et l'objectif de cours moyen de 7.17 $ implique un potentiel de hausse de 79 %. (Voir l'analyse boursière SLDB sur TipRanks) Pour trouver de bonnes idées pour les actions de soins de santé négociées à des valorisations attrayantes, visitez les meilleures actions à acheter de TipRanks, un outil récemment lancé qui rassemble toutes les informations sur les actions de TipRanks. Avertissement : les opinions exprimées dans cet article sont les suivantes : uniquement ceux des analystes présentés. Le contenu est destiné à être utilisé à des fins d'information uniquement.
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